专利名称:用于预防和/或治疗溶酶体贮积失调的新颖组合物的制作方法溶酶体贮积失调是由一种导致物质在细胞溶酶体之内积聚的溶酶体功能缺陷弓I起的。这种缺陷通常是ー种对于脂类、糖原、糖蛋白、或粘多糖类的代谢所需的单个酶缺乏的結果。高雪病,最常见的溶酶体贮积失调,其特征在于糖脂葡糖脑苷脂(也称为葡糖神经酰胺)的积聚。高雪病的症状包括脾脏和肝脏增大、肝脏机能失常、可能疼痛的骨骼疾病以及骨损害、严重的神经并发症、淋巴结以及(偶尔地)邻近关节的肿胀、腹部膨胀、皮肤呈褐色的色泽、贫血、低血小板以及巩膜上黄色脂肪沉积。此外,患有高雪病的人还可能对感染更加敏感。对于预防和/或治疗溶酶体贮积失调的方法存在ー种需要,这些方法给患者提供了更高的生命质量并且达到了更好的临床結果。具体地讲,对于预防和/或治疗高雪病的方法存在ー种需要,这些方法给患者提供了更高的生命质量并且达到了更好的临床結果。发明概述本发明提供了新颖的化合物连同组合物以及使用它们在有危险发展或被诊断为具有溶酶体贮积失调的患者体内预防和/或治疗ー种溶酶体贮积失调的方法,该方法包括向对其有需要的患者给予ー个有效量的一种在此描述的化合物。在一方面,在此提供了ー种化合物连同组合物以及使用它们在有危险发展或被诊断为具有溶酶体贮积失调的患者体内预防和/或治疗ー种溶酶体贮积失调的方法,该方法包括向对其有需要的患者给予ー个有效量的ー种由化学式I所定义的化合物 OH R7 丨I5其中R1 是 C (R2) (R3) (R4);R2是氢、-OH或卤素;R3是氢、-0H、卤素或CV8烷基;R4是齒素、C1^烧基、取代的Cu烧基、芳基、取代的芳基、烧基环烧基或取代的烧基环烧基;R3和R4可以与它们所附连上的碳联合以形成ー种环烷基环,该环烷基环可以是任选地取代的,优选用卤素并且更优选地用ー个或多个氟原子取代;R6是氢、C1^8烷基、取代的CV8烷基、芳烷基、取代的芳烷基、烷芳基、或取代的烷芳基;Z 是任选的,当存在时,Z 是-(CH2)卜8_、-C ( = O) -、-S ( = O) 2NH-、-S ( = O) 2_、-C ( = S) NH-、-S ( = O) 2-CH3、C ( = O) -NH-, -S ( = O) 2_NR9R10、-C ( = O) C1^8 烷基或-C ( = O) CH (NH2) CH3 ;R9是氧、C1^烧基或取代的C1-S烧基;R10是氧、C^8烧基或取代的CV8烧基;R5是氢、C1^8烷基、取代的Ci_8烷基、芳基、取代的芳基、C1^8链烯基、取代的CV8链烯基、芳烷基、取代的芳烷基、烷芳基、取代的烷芳基、氨基芳烷基或取代的氨基芳烷基;R7是-OH或卤素;并且R8是氢、卤素或C^8烷基,条件是,当R4是ー个卤素,Z不存在,R7是-0H,R5、R6和R8是氢时,R2和R3不能两者者P是氢。本领域的一名普通技术人员应理解到,所述化学式1、11、以及III中的R2、R3以及R4并非被选择为以致产生ー种不稳定的分子。在另一方面,在此提供了ー种化合物连同组合物以及使用它们在有危险发展或被诊断为具有溶酶体贮积失调的患者体内预防和/或治疗ー种溶酶体贮积失调的方法,该方法包括向对其有需要的患者给予ー个有效量的ー种由化学式II所定义的化合物本发明提供了用于预防和/或治疗溶酶体贮积失调的新颖的组合物以及方法。具体地讲,本发明提供了用于预防和/或治疗高雪病的方法。
用于预防和/或治疗溶酶体贮积失调的新颖组合物制作方法
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